En los países en desarrollo, la infección respiratoria aguda es una de las principales causas de morbilidad y mortalidad en los niños menores de 5 años, y es responsable cada año de un estimado 1.9 millones de muertes. La infección bacteriana en niños tiene un papel primordial como causa de neumonía en estos países, una explicación para esta elevada mortalidad asociada a la infección es el alto predominio de una causa bacteriana. Las cepas de Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae (así como otras) que son aisladas de la aspiración pulmonar, pueden encontrarse hasta en el 74% de los pacientes con pulmonía en los países en desarrollo. Las guías desarrolladas por la OMS recomiendan que los niños con neumonía no-severa deberían ser tratados con los antibióticos orales y aquellos que padecen neumonía severa, se les administre antibióticos por vía parenteral (benzylpenicilina o ampicilina). El uso de estas normas ha dado lugar a una menor mortalidad, sin embargo, la administración del tratamiento inyectable tiene varias desventajas. Primero, uso rutinario de antibióticos inyectables, intravenosos o intramusculares, se asocia a un significativo aumento en el riesgo de morbilidad clínica, tal como la formación de abscesos en el sitio de inyección y la transmisión del VIH, hepatitis u otros patógenos. Segundo, las agujas y el material de administración periódicamente escasean o son inasequibles en algunos lugares. Tercero, la admisión hospitalaria puede elevar considerablemente los costos del cuidado médico. Cuarto, los niños que tienen que ser referidos para la admisión y el tratamiento inyectable a veces no pueden ser transportados hacia un hospital.

Un reciente ensayo en Pakistán, demostró que la amoxicilina oral era eficaz en el 82% de niños bacterémicos con diagnóstico clínico de neumonía severa. Si la amoxicilina oral es tan eficaz como la penicilina inyectable en el tratamiento de la neumonía severa, se podrían obtener con su uso más extenso considerables mejoras de acceso a un cuidado apropiado, menores complicaciones nosocomiales e infecciones iatrogénicas y bajos costes. El objetivo del presente estudio multicéntrico patrocinado por la Organización Mundial de la Salud fue realizar una investigación de equivalencia en ocho países en vías de desarrollo de África, Asia y Suramérica que comparara amoxicilina oral con penicilina inyectable para el tratamiento de neumonía severa en niños. Para ello, se consideraron a 1702 niños hospitalizados entre 3 a 59 meses de edad con neumonía severa, los que fueron aleatorizados para recibir amoxicilina oral (n= 857) o penicilina parenteral (n= 845) durante 48 horas. Tras el alta, todos los pacientes continuaron con amoxicilina oral cinco días más. La evaluación fue hecha a los 5 y 14 días después del ingreso. El resultado principal observado fue el fracaso al tratamiento dentro de las 48 horas.

Los resultados indicaron que la terapia fracasó en el 19% de los niños en ambos grupos (161 pacientes con penicilina y 167 con amoxicilina; diferencia de riesgos -0.4%; -4.2 a 3.3 con IC del 95%) para las 48 horas. Según subgrupos, los riesgos fueron: lactantes (3-11 meses de edad; riesgo de 2.72, 1.95 a 3.79 con IC del 95%), respiración agitada (1.94, 1.42 a 2.65) e hipoxia (1.95, 1.34 a 2.82).

La interpretación final del estudio, determinó que la penicilina inyectable y la amoxicilina oral son equivalentes para el tratamiento de la neumonía severa. Las ventajas potenciales del tratamiento oral incluyen disminuciones de riesgos de infecciones, de necesidad de remisión o admisión, de costos de administración y para la familia.