La intervención temprana de la enfermedad pulmonar durante la fibrosis quística (FQ) tiene el potencial de retrasar o prevenir los cambios progresivos que conducen a la obstrucción irreversible del flujo aéreo. Denufosol es un nuevo ion regulador diseñado para corregir el defecto del transporte de iones y aumentar el aclaramiento mucociliar global en la enfermedad pulmonar por fibrosis quística mediante un aumento de la secreción de cloro, inhibición de la absorción de sodio y frecuencia cada vez mayor del movimiento ciliar en el epitelio de las vías respiratorias.

Docentes de la Universidad de Denver, Colorado (Estados Unidos), evaluaron la eficacia y seguridad de denufosol en individuos con fibrosis quística que tenían función pulmonar normal o débilmente afectada, característica alteración de los primeros momentos de la enfermedad: 352 pacientes ≥ 5 años de edad con volumen espiratorio forzado en 1 segundo ≥ 75% fueron aleatorizados para recibir 60 mg de denufosol inhalado o placebo tres veces al día en un ensayo de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de 24 semanas de duración. Las principales medidas de resultado incluyeron el cambio en el volumen espiratorio en un segundo desde el inicio hasta la semana 24 y los eventos adversos.

El cambio medio desde el inicio hasta la semana 24 del volumen espiratorio en un segundo (principal variable de eficacia) fue 0,048 L para Denufosol (n = 178) y 0,003 L en el grupo placebo (n = 174, p = 0,047). No se observaron diferencias significativas entre los grupos para los objetivos finales secundarios, para la tasa de exacerbación y otras medidas de función pulmonar. El medicamento fue bien tolerado, con acontecimientos adversos similares a placebo.

Finalmente, denufosol mejoró la función pulmonar en pacientes con fibrosis quística, con desempeño pulmonar normal o afectado.