La esclerodermia es una enfermedad autoinmune potencialmente mortal que necesita un tratamiento más eficaz. A pesar de las terapias actuales, la esclerosis sistémica cutánea difusa (esclerodermia) a menudo tiene un resultado devastador.

En el presente estudio Keith M. Sullivan y colaboradores de la Universidad de Duke (Estados Unidos) compararon el trasplante mieloablativo de células madre hematopoyéticas autólogas CD34+ con la inmunosupresión basada en 12 infusiones mensuales de ciclofosfamida en pacientes con esclerodermia. Se asignaron aleatoriamente adultos (18 a 69 años de edad) con esclerodermia grave para someterse a un trasplante de células madre autólogas (36 participantes) o para recibir ciclofosfamida (39 participantes). El punto final primario fue una puntuación compuesta basada en características de la enfermedad evaluada a los 54 meses: muerte, supervivencia libre de eventos (supervivencia sin insuficiencia respiratoria, renal o cardíaca), capacidad vital forzada, puntuación en el Índice de discapacidad del Cuestionario de evaluación de la salud y la puntuación cutánea Rodnan modificada.

En la población evaluada por intención de tratar, las puntuaciones a los 54 meses mostraron la superioridad del trasplante (67% de 1.404 comparaciones por pares lo favorecieron y el 33%, a la ciclofosfamida, P= 0,01). En la población por protocolo (participantes que recibieron las células madre o que completaron ≥ 9 dosis de ciclofosfamida), la tasa de supervivencia libre de eventos a los 54 meses fue del 79% en el grupo de trasplante y del 50% en el grupo de ciclofosfamida (P= 0,02). A los 72 meses, las estimaciones de Kaplan-Meier sobre la supervivencia libre de eventos (74% versus 47%) y la supervivencia general (86% versus 51%) también favorecieron a los receptores de células hematopoyéticas (P=0,03 y 0.02, respectivamente). Un total de 9% de los trasplantados habían iniciado terapia con fármacos antirreumáticos modificadores de la enfermedad (DMARD) a los 54 meses, en comparación con el 44% de los del grupo ciclofosfamida (P=0,001). Finalmente, la mortalidad relacionada con el tratamiento en los trasplantados fue de un 3% a los 54 meses y de un 6% a los 72 meses, en comparación con 0% en el grupo de ciclofosfamida.

En suma, el trasplante de células madre hematopoyéticas autólogas logra beneficios a largo plazo en pacientes con esclerodermia. Las ventajas incluyen una mejoría en la supervivencia libre de eventos y general, a un costo de mayor toxicidad esperada. Las tasas de muerte relacionada con el tratamiento y el uso de antirreumáticos después del trasplante fueron inferiores a las de los informes anteriores sobre procedimientos no mieloablativos.