La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que se caracteriza por la pérdida progresiva de neuronas motoras. A pesar de los recientes avances terapéuticos, sigue siendo una afección mortal con una supervivencia media de 2 a 3 años. 

El receptor sigma-1 (S1R), expresado en las neuronas motoras, ha surgido como una diana potencial para el tratamiento de esta enfermedad. La pridopidina, que actúa como un agonista del S1R, ha mostrado en modelos humanos y de ratones un posible efecto positivo en la fisiopatología de la ELA.

El ensayo de la plataforma HEALEY ALS es un estudio clínico de fase 2/3 que busca identificar rápidamente terapias prometedoras para la ELA, evaluando simultáneamente múltiples agentes bajo un enfoque de inscripción continua. Dirigido por el Dr. Jeremy Shefner del Instituto Neurológico Barrow en EE. UU., la pridopidina se seleccionó como el cuarto tratamiento a estudiar dentro de esta plataforma.

El estudio se realizó en 54 sitios en EE. UU. y contó con la participación de 163 personas (edad promedio: 57,5 años; 35% mujeres) con ELA. Los participantes fueron asignados aleatoriamente en una proporción de 3:1 para recibir 45 mg de pridopidina oral dos veces al día (n=121) o un placebo equivalente (n=42) durante un periodo de 24 semanas.

El resultado primario de eficacia se evaluó mediante el cambio en la gravedad de la enfermedad desde el inicio hasta la semana 24, utilizando la Escala Revisada de Calificación Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R), así como la supervivencia de los participantes.

No se encontraron diferencias significativas entre el medicamento y el placebo (IC 95%) en relación con la progresión de la enfermedad o la supervivencia. En cuanto a los datos de seguridad, los eventos adversos más frecuentes fueron caídas (28,1% en el grupo de pridopidina frente a 29,3% en el placebo) y debilidad muscular (24% frente a 31,7%, respectivamente).

En conclusión, este estudio de 24 semanas demostró que la pridopidina no proporciona beneficios significativos para los pacientes con ELA en términos de progresión de la enfermedad, medida a través de la función y la supervivencia.