El mepolizumab está aprobado para pacientes con asma grave con fenotipo eosinofílico a partir de los 12 años en Estados Unidos y desde los 6 años en la Unión Europea. Sin embargo, aún no se ha evaluado su uso a largo plazo en niños de 6 a 11 años.

En este estudio abierto, no controlado y de extensión de dosis repetidas (NCT02377427), niños de 6 a 11 años de edad con asma grave y fenotipo eosinofílico (recuentos de eosinófilos en sangre ≥150 células/μL al momento del cribado o ≥300 células/μL en el año anterior) recibieron una dosis de mepolizumab subcutáneo dependiente del peso corporal de 40 mg (< 40 kg) o 100 mg (≥ 40 kg) durante 52 semanas. Los puntos finales incluyeron la incidencia de eventos adversos (EA) e inmunogenicidad (primario), recuentos absolutos de eosinófilos en sangre (células/μL; secundario), y tasas de exacerbación anualizadas y puntuaciones del cuestionario de control del asma infantil (exploratorias).

Durante 52 semanas, 30 niños recibieron mepolizumab. Un total de 27 (90%) y 7 (23%) experimentaron EA en tratamiento y EA graves, respectivamente. Ningún EA grave estaba relacionado con la terapia. No se observaron EA fatales ni patrones específicos de EA. Tampoco se reportaron respuestas de anticuerpos anti fármaco o anticuerpos neutralizantes. En comparación con los valores iniciales, la terapia biológica redujo los recuentos de eosinófilos en sangre y las exacerbaciones y además mejoró el control del asma en todos los grupos de tratamiento.

En resumen, los datos de seguridad a largo plazo, farmacodinámicos y de eficacia de este estudio apoyan un perfil de riesgo beneficio que es positivo para mepolizumab en niños con asma grave con fenotipo eosinofílico, de manera similar a estudios previos en adultos y adolescentes.