El pénfigo es una enfermedad ampollosa autoinmune rara y potencialmente mortal que afecta la piel y mucosas. Se caracteriza por la presencia de anticuerpos IgG dirigidos contra dos proteínas de adhesión del desmosoma, la desmogleína 1 y 3 (Dsg1 y Dsg3). Previamente, el ensayo Ritux 3 mostró una mayor eficacia a corto plazo de una combinación del anticuerpo monoclonal anti-CD20 rituximab con corticosteroides orales en dosis bajas, en comparación con un régimen estándar de corticosteroides en dosis altas.

No se dispone de datos sobre el seguimiento a largo plazo de los pacientes que recibieron la inmunoterapia en primera línea. Por tanto, el objetivo de este trabajo fue evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de este régimen terapéutico.

Este estudio de seguimiento de 7 años del ensayo Ritux 3 incluyó a 83 pacientes con pénfigo de 25 departamentos de dermatología en Francia. Estos fueron inicialmente aleatorizados para recibir rituximab más prednisona (n= 44) o prednisona sola (n= 39). Evaluaron la supervivencia libre de enfermedad a 5 y 7 años sin corticosteroides, la aparición de recaídas y eventos adversos graves.

Después de una mediana de seguimiento de 87,3 meses, 43 personas (93%) del grupo de rituximab más prednisona y 17 (39%) del otro, alcanzaron la remisión completa sin corticosteroides durante este período. Los individuos que recibieron el anticuerpo tuvieron una supervivencia libre de enfermedad de 5 y 7 años mucho más prolongada que aquellos del grupo de prednisona (76,7% y 72,1% frente a 35,3% y 35,3%, respectivamente; P<0,001), y presentaron aproximadamente la mitad de las recaídas (42,2% frente a 83,7%; P< 0,001).

El tratamiento con rituximab de segunda línea obtuvo una supervivencia libre de enfermedad más corta que el administrado en primera línea (P= 0,007). Se informaron menos eventos adversos graves con el anticuerpo en comparación con la prednisona (31 frente a 58), lo que corresponde a 0,67 y 1,32 eventos por paciente, respectivamente (P= 0,003). La combinación de valores anti-Dsg1 de 20 UI/mL o más y/o anti-Dsg3 de 48 UI/mL o más, arrojó un valor predictivo positivo de 0,83 y negativo de 0,94 para estimar la recaída a largo plazo.

En este análisis secundario del ensayo Ritux 3, el tratamiento de primera línea con rituximab más prednisona en dosis bajas en pacientes con pénfigo se asoció con una remisión completa sostenida a largo plazo, sin una administración adicional de estos fármacos.