Los linfocitos T reguladores (Tregs) son una subpoblación de linfocitos T que son inmunosupresores y mantienen la tolerancia a los antígenos propios. La disfunción de este tipo celular juega un papel fundamental en el desarrollo de trastornos autoinmunes.

El objetivo del estudio liderado por Jason Thonhoff del Hospital General de Massachusetts, fue determinar si las infusiones autólogas Tregs expandidos en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) son seguras y tolerables durante las etapas iniciales y tardías de la enfermedad. Se seleccionaron tres persona con ELA, sin antecedentes familiares, sobre la base de los diferentes sitios de inicio de la enfermedad y tasas de progresión. Los pacientes se sometieron a leucaféresis, y las Tregs fueron posteriormente aislados y expandidas ex vivo. Posteriormente las células fueron administradas (1 × 10e6 células/kg) por vía intravenosa en los estadios iniciales (4 dosis durante 2 meses) y posteriores (4 dosis durante 4 meses) de la patología. De manera concomitante se suministró interleucina-2 (2 × 10e5 UI/m2/por inyección) por vía subcutánea 3 veces por semana durante todo el período de estudio. Los individuos fueron monitorizados de cerca en busca de efectos adversos y cambios en las tasas de progresión de la enfermedad. Finalmente, el número de Treg y la función supresora fueron evaluados durante y después de cada ronda de infusión.

En conclusión, estos resultados demuestran la seguridad y el beneficio potencial de las infusiones de linfocitos T reguladores autólogos expandidos ex vivo, lo que justifica ensayos clínicos adicionales en pacientes con ELA. La correlación entre la función supresora y la progresión de la enfermedad destaca la importancia de utilizar esta propiedad celular como indicador del estado clínico.