Actualmente, no existen terapias aprobadas para el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés), una enfermedad rara, recurrente, autoinmune e inflamatoria del SNC que causa ceguera y parálisis.

El objetivo de este estudio fue evaluar la eficacia y seguridad de inebilizumab, un anticuerpo anti-CD19, depletorio de linfocitos B, para reducir el riesgo de ataques y discapacidad en la NMOSD. Para ello los autores realizaron un estudio multicéntrico, doble ciego, randomizado y controlado con placebo de fase 2/3, en 99 clínicas u hospitales de especialidades ambulatorias en 25 países. Los individuos elegibles fueron adultos (≥18 años de edad) con un diagnóstico de NMOSD, una puntuación de 8,0 o menos en la Escala de Estado de Discapacidad Ampliada, y un historial de al menos un episodio que requirió tratamiento de rescate en el año anterior al cribado o al menos dos ataques que requirieron terapia de rescate en los dos años previos al cribado. 

Los sujetos fueron asignados aleatoriamente (3:1) a 300 mg de inebilizumab intravenoso o placebo con un sistema central de respuesta vocal interactiva o un sistema interactivo de respuesta web y asignación aleatoria por bloques permutados. Las intervenciones fueron administradas en los días 1 y 15. Los participantes, los investigadores y todo el personal clínico estuvieron enmascarados para los tratamientos. Además, inebilizumab y placebo eran indistinguibles en apariencia. El punto final primario fue el tiempo para el inicio de un ataque NMOSD, según lo determinado por el comité de adjudicación. Se evaluaron puntos finales de eficacia en todos los pacientes aleatorizados que recibieron al menos una dosis de intervención del estudio. En paralelo, se evaluaron puntos finales de seguridad en la población tratada.

Entre el 6 de enero de 2015 y el 24 de septiembre de 2018, 230 participantes fueron asignados aleatoriamente al tratamiento y dosificados, con 174 sujetos recibiendo inebilizumab y 56 placebo. El período controlado randomizado se interrumpió antes de que se completara el reclutamiento, según lo recomendado por el comité independiente de monitorización de datos, debido a una clara demostración de eficacia: 21 (12%) de 174 participantes que recibieron inebilizumab tuvieron un ataque en comparación a 22 (39%) de 56 individuos control (cociente de riesgos 0,272 [IC del 95%: 0,150 - 0,496]; p < 0,0001). Se produjeron eventos adversos en 125 (72%) de 174 individuos tratados con el anticuerpo y en 41 (73%) de 56 del grupo control. Se presentaron eventos adversos graves en ocho (5%) de 174 sujetos tratados y en cinco (9%) de 56 participantes que recibieron placebo.

Finalmente, los autores del estudio concluyen que, en comparación con placebo, inebilizumab reduce el riesgo de un ataque del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica.