El tratamiento con glucocorticoides se recomienda como el de referencia para la distrofia muscular de Duchenne. Sin embargo, pocos estudios han evaluado los beneficios a largo plazo de este enfoque.

Investigadores de la Universidad de California en Davis, examinaron los efectos a largo plazo del consumo de glucocorticoides sobre la progresión de la enfermedad relacionada con los hitos a lo largo de la vida y la supervivencia en pacientes con distrofia muscular de Duchenne. 

Para este estudio de cohorte prospectivo, se inscribieron a pacientes de género masculino de entre 2 y 28 años de edad con distrofia muscular de Duchenne, atendidos en 20 centros de nueve países. Se les realizó un seguimiento durante 10 años y se compararon dos grupos: uno libre de glucocorticoides (o tratados por menos de un mes) y el otro tratado por 1 año o más. Se evaluó la progresión de nueve hitos clínicamente significativos y de movilidad de los miembros superiores relacionados con la enfermedad. Además, se utilizaron análisis de Kaplan-Meier para comparar los grupos de tratamiento respecto al tiempo en que demoraban la posición vertical desde la posición decúbito dorsal y otros parámetros. También se evaluó el riesgo de mortalidad.

Se inscribieron 440 pacientes durante dos períodos de reclutamiento. El tiempo transcurrido hasta todos los hitos de progresión de la enfermedad fue significativamente más largo en los tratados durante 1 año o más, en comparación con los tratados durante menos de 1 mes o nunca (p <0,0001). Además, el primer grupo experimentó un retraso de 2,1 a 4,4 años en la pérdida de movilidad de las extremidades inferiores, lo que les impedía ponerse de pie, subir escaleras y caminar. Tal beneficio también se observó para las extremidades superiores, lo que permitió a los afectados conservar durante más tiempo la funcionalidad de sus manos. Por último, el tratamiento a largo plazo con glucocorticoides también se asoció con un descenso mayor al 50% en el riesgo de fallecer durante los 10 años de seguimiento.

En conclusión, en los afectados con distrofia muscular de Duchenne, el tratamiento con glucocorticoides se asocia con un menor riesgo de perder movilidad y con una menor progresión de la enfermedad de las extremidades superiores e inferiores a lo largo de la vida, así como con un menor peligro de muerte.