Más del 50% de los pacientes con carcinoma urotelial metastásico no son elegibles para la terapia estándar (cisplatino). Debido a esto, se ha aprobado erdafitinib, un inhibidor del receptor del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR) y de todas sus variantes, para tratar este tipo de cáncer en adultos con alteraciones susceptibles de FGFR3/2, que presentan progresión después de una quimioterapia con platino. Por otra parte, los efectos de este fármaco en pacientes con metástasis más FGFR mutante, y progresión durante o después del tratamiento con inhibidores de puntos de control (agentes anti-proteína de muerte celular programada 1 [PD-1] o anti-ligando de PD-1 [PD-L1]), no están claros.

En este estudio evaluaron si erdafitinib mejora la supervivencia con respecto a la quimioterapia en pacientes con este tipo de patología, que hayan presentado progresión después de uno o dos tratamientos previos, que incluyan un agente anti-PD-1 o anti-PD-L1.

Realizaron un ensayo global de fase 3, en el que participaron 266 personas con carcinoma urotelial metastásico y FGFR mutante. Estas fueron aleatorizadas, en una proporción de 1:1, para recibir erdafitinib (n = 136) o quimioterapia: docetaxel o vinflunina (n = 130), con una mediana de seguimiento de 15,9 meses. El criterio de valoración principal fue la supervivencia general cuya mediana fue significativamente mayor con erdafitinib que con la quimioterapia (12,1 frente a 7,8 meses). La mediana de supervivencia libre de progresión también fue más larga con este fármaco que con quimioterapia (5,6 frente a 2,7 meses). La incidencia de eventos adversos de grado 3 o 4 relacionados con el tratamiento fue similar en los dos grupos (45,9% con erdafitinib y 46,4% con quimioterapia). Los eventos adversos asociados al tratamiento que provocaron la muerte fueron menos comunes con erdafitinib que con quimioterapia (en el 0,7% frente al 5,4% de los participantes).

La terapia con erdafitinib resultó en una supervivencia general significativamente más larga que la quimioterapia en pacientes con carcinoma urotelial metastásico y FGFR mutante, después de un tratamiento previo con agentes anti-PD-1 o anti-PD-L1.