La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad inflamatoria degenerativa del SNC caracterizada por la destrucción de la mielina mediada por el sistema inmunitario y por una pérdida neuroaxonal progresiva. La mielina en el SNC es una extensión especializada de la membrana plasmática de los oligodendrocitos y el fumarato de clemastina puede estimular la diferenciación de las células precursoras de oligodendrocitos in vitro, en modelos animales y en células humanas. Por lo tanto, el objetivo del estudio (Ari J. Green y especialistas de la Universidad de California, San Francisco) fue analizar la eficacia y seguridad del fumarato de clemastina como tratamiento para los pacientes con EM.

Los autores realizaron un ensayo cruzado de un solo centro, de 150 días, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo (ReBUILD) en pacientes con esclerosis múltiple recurrente con neuropatía óptica desmielinizante crónica en tratamiento inmunomodulatorio estable. Fueron elegibles los pacientes que cumplían los criterios del panel internacional para el diagnóstico con una duración de la enfermedad inferior a 15 años. Los participantes fueron aleatoriamente designados (1:1) para recibir fumarato de clemastina (5,36 mg oralmente dos veces al día) durante 90 días seguido de placebo durante 60 días (grupo 1), o placebo durante 90 días seguido de fumarato de clemastina (5,36 mg oralmente dos veces al día) durante 60 días (grupo 2). El resultado primario fue la reducción de la latencia P100 en los potenciales de campo completo, reversión de patrones y evocación visual. Se analizaron por intención de tratar.

Entre el 1 de enero de 2014 y el 11 de abril de 2015, se asignaron aleatoriamente 50 pacientes al grupo 1 (n=25) o al grupo 2 (n=25). Todos los individuos completaron el estudio. El criterio de valoración de la eficacia primaria se cumplió con el tratamiento, el que redujo el retardo de latencia en 1,7 ms/ojo (IC del 95%: 0,5 - 2,9; p=0,0048). Finalmente, la terapia se asoció con fatiga, pero no se informaron eventos adversos graves.

En suma, este es el primer ensayo controlado aleatorio que documenta la eficacia de un fármaco remielinizante para el tratamiento de la desmielinizante crónica en la esclerosis múltiple. Los hallazgos sugieren que la reparación de la mielina se puede lograr incluso después de un daño prolongado.