La azitromicina reduce el riesgo de exacerbación pulmonar (ExP) en la fibrosis quística (FQ), pero no todos los individuos obtienen tal beneficio. El objetivo de este estudio fue descubrir biomarcadores proteicos sanguíneos que predigan la respuesta clínica al tratamiento con el antibiótico en niños y adolescentes con FQ.

En el estudio se aplicaron nuevas tecnologías proteómicas para examinar 188 muestras de proteínas de suero y plasma de 40 pacientes con FQ que fueron asignados al azar para recibir azitromicina en el ensayo AZ0004. Se examinaron los cambios tempranos en los niveles de proteína sanguínea desde el día 0 al 28 del tratamiento en relación con los cambios en el porcentaje de VEF1 previsto y en el peso para los días 28 y 168, y para predecir el riesgo de ExP para el día 168.

Los cambios iniciales en los niveles de 15 proteínas plasmáticas después de 28 días de azitromicina se correlacionaron significativamente con los cambios en el porcentaje de VEF1 pronosticados del día 0 al 28 (valor Q < 0,10), pero este hallazgo no se mantuvo hasta el día 168. Los cambios tempranos en los niveles de calprotectina sérica después de 28 días de tratamiento predijeron el riesgo de ExP para el día 168 (área bajo la curva = 0,76; IC del 95%: 0,57 a 0,95). Basado en un límite de calprotectina para maximizar la sensibilidad de la prueba (88%) y la especificidad (68%), el 40% de los sujetos que tuvieron una reducción de calprotectina menor que el límite experimentaron al menos un episodio de ExP en comparación con sólo el 8% de los sujetos con una reducción de calprotectina mayor que el límite.

En conclusión, los cambios tempranos en los biomarcadores proteicos sanguíneos después del tratamiento con azitromicina se asociaron con modificaciones a corto, pero no a largo plazo, en la función pulmonar. El cambio temprano en el nivel de calprotectina sérica predice la respuesta al antibiótico en términos de modificar el riesgo de exacerbación pulmonar.