El teplizumab, un anticuerpo monoclonal humanizado que actúa contra el receptor CD3 de las células T, está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para retrasar la aparición clínica de la diabetes tipo 1 (etapa 3) en pacientes de 8 años o más con enfermedad preclínica (etapa 2). Se desconoce si el tratamiento con este anticuerpo vía intravenosa, en pacientes con diagnóstico reciente, puede prevenir la progresión de la enfermedad.

El objetivo de este trabajo fue evaluar si dos ciclos de teplizumab preservarían la función de las células β (productoras de insulina) y mejorarían las variables clínicas en niños con diabetes tipo 1 recién diagnosticada.

Se llevó a cabo un ensayo de fase 3, aleatorizado y controlado, en el que participaron 328 niños y adolescentes. Estos fueron asignados para recibir teplizumab (n= 217) o placebo (n= 111) por vía intravenosa todos los días, durante dos ciclos de 12 días. Evaluaron la preservación de las células β, las variables clínicas y la seguridad de los participantes. El criterio de valoración principal fue el cambio en la función de las células β, medido por los niveles de péptido C estimulado, en la semana 78. Otras variables clave analizadas fueron las dosis de insulina necesarias para alcanzar los objetivos glucémicos, los niveles de hemoglobina glicosilada (HbA1c), el tiempo en el rango de glucosa objetivo y eventos de hipoglucemia clínicamente importantes.

En la semana 78, los pacientes tratados con teplizumab tuvieron niveles de péptido C estimulado significativamente más altos que aquellos que recibieron el placebo. Un mayor número de participantes del primer grupo mantuvo un nivel máximo de péptido C clínicamente significativo de 0,2 pmol/ml o más, en comparación con los del control (94,9% frente a 79,2%). Los grupos no difirieron significativamente con respecto a los otros criterios de valoración. Los eventos adversos ocurrieron principalmente en asociación con la administración ya sea del anticuerpo o del placebo, e incluyeron dolor de cabeza, síntomas gastrointestinales, erupción cutánea, linfopenia y síndrome de liberación leve de citocinas.

La administración de teplizumab, durante dos ciclos de 12 días, a niños y adolescentes con diabetes tipo 1 recién diagnosticada mostró beneficios con respecto a la preservación de la función de las células β, pero no se observaron diferencias significativas entre los grupos con respecto a los otros criterios de valoración.