La hormona de crecimiento humana recombinante (HCHR) se ha utilizado durante más de 30 años y sus indicaciones han aumentado en todo el mundo. Existe preocupación de que este tratamiento pueda incrementar la mortalidad, pero los datos publicados son escasos. 

Lars Sävendahl y colaboradores del Hospital Universitario de Karolinska tuvieron como objetivo estudiar la mortalidad general a largo plazo y los decesos por causas específicas en pacientes adultos jóvenes tratados con la HCHR durante la infancia y relacionarla con el diagnóstico subyacente.

Este estudio de cohorte se realizó en ocho países europeos (Alemania, Bélgica, Francia, Italia, Países Bajos, Suecia, Suiza y el Reino Unido). Los pacientes se clasificaron a priori en función del riesgo de mortalidad percibido antes del tratamiento por su enfermedad subyacente y se les hizo un seguimiento de su fallecimiento por causa específica. Para calcular las tasas de mortalidad estandarizadas (TME) se utilizaron los años-persona en riesgo de mortalidad y las tasas esperadas a partir de los datos de la población general.

El análisis se basó en datos publicados anteriormente sobre estudios de farmacovigilancia posteriores a la comercialización, los que no sugirieron ningún efecto significativo del tratamiento con la HCHR en la infancia sobre la mortalidad general en pacientes con deficiencia aislada de HCHR o baja estatura idiopática. En el caso de personas con un aumento inherente del riesgo, se evidenció un incremento de las tasas de mortalidad probablemente relacionado con el diagnóstico subyacente. Aunque los datos son tranquilizadores, se recomienda la vigilancia continua a largo plazo de los pacientes tratados con la hormona en la infancia para permitir la detección de cualquier aumento de los riesgos más adelante en la vida. 

En suma, esta cohorte con un seguimiento a largo plazo de personas tratadas con la hormona de crecimiento humana recombinante durante la infancia, los decesos por todas las causas se asocian con el diagnóstico subyacente. En los pacientes con deficiencia aislada de la hormona o baja estatura idiopática, la terapia no se relaciona con una mayor mortalidad general. Sin embargo, las muertes por causas específicas se incrementan, lo que pone de relieve la necesidad de la vigilancia a largo plazo.