El tumor del estroma gastrointestinal o GIST (por sus siglas en inglés) es el sarcoma más común del tracto intestinal. El mesilato de imatinib es una pequeña molécula que inhibe la activación del proto-oncogen y el receptor del factor de crecimiento derivado de las proteínas alfa, y es eficaz en el tratamiento de primera línea en los tumores del estroma gastrointestinal metastásico. Se ha postulado que el tratamiento adyuvante con imatinib podría mejorar la supervivencia libre de recurrencia en comparación con placebo después de la resección local del tumor.

Para evaluar el tema anterior, Ronald P DeMatteo y colaboradores (Memorial Sloan-Kettering Cancer Center, Nueva York, Estados Unidos) realizaron un estudio multicéntrico de fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con resección completa de un tumor primario de estroma gastrointestinal de al menos 3 cm de tamaño y positivo inmunohistoquímicamente para la proteína KIT. Los individuos fueron asignados al azar a 400 mg de imatinib (n = 359) o placebo (n = 354) al día durante 1 año después de la resección quirúrgica. Aquellos bajo placebo fueron elegibles para el tratamiento cruzado con imatinib en caso de recurrencia. El objetivo primario fue la supervivencia libre de recurrencia, y se hizo por intención de tratar. El ensayo se detuvo al inicio, ya que los resultados cruzaron el límite de análisis de eficacia de supervivencia.

Todos los pacientes asignados al azar se incluyeron en el análisis. La mediana de seguimiento fue de 19,7 meses (mínimo-máximo 0-56,4), 30 (8%) pacientes con imatinib y 70 (20%) con placebo presentaron recurrencia del tumor o murieron. Imatinib mejoró significativamente la supervivencia libre de recurrencia en comparación con placebo (98% [IC del 95% 96-100] versus 83% [78-88] en 1 año; riesgo [R] 0,35 [0,22-0,53]; p <0,0001). El medicamento fue bien tolerado, con acontecimientos adversos más frecuentes en el primer grupo respecto a placebo: dermatitis (11 [3%] versus 0), dolor abdominal (12 [3%] versus seis [1%]), diarrea (diez [2%] frente a cinco [1%]) e hiperglucemia (dos [<1%] versus siete [2%]).

Se concluye que la terapia adyuvante con imatinib es segura y parece mejorar la supervivencia libre de recurrencia en comparación con placebo, después de la resección primaria del tumor del estroma gastrointestinal.